中国科学院广州生物医药与健康研究院（简称“广州健康院”）于2003年7月由中国科学院、广东省人民政府、广州市人民政府三方签约共建，于2006年3月获得中编办批复正式成立。
广州健康院的定位是：面向人民健康，聚焦生命健康领域前沿重大科学问题和重要疾病机理，以建成国际一流的生物医药与健康领域新型研发机构和创新人才培养高地为目标，提供保障人类健康和疾病防控的原创性基础理论、突破性前沿技术与系统性解决方案为使命，优化科技成果快速转化的机制与途径，满足国家战略需求和区域经济社会发展，促进生物医药产业发展，发挥国家战略科技力量的核心作用。
当前，广州健康院以人类细胞谱系大科学研究设施建设为契机，瞄准“细胞谱系解析与干预”这一前沿科技主攻方向，分别从谱系科学、谱系技术、谱系数据、谱系应用等四个方面进行战略布局，建有细胞谱系研究中心、谱系技术与装备研究中心、数字生物医学研究中心、发育与再生医学研究所、医药创新研究所等5个科研单元，拥有分析测试中心、实验动物中心、生物医学数据与超算中心、治疗性细胞制备研究中心、移动式生物安全三级实验室，以及多个特色支撑平台等完善的支撑体系。在此基础上，已建成广东省干细胞与再生医学重点实验室、广东省生物医药计算重点实验室、中国—新西兰生物医药与健康“一带一路”联合实验室、呼吸疾病全国重点实验室（与广州医科大学共建）、免疫应答与免疫治疗全国重点实验室（与中国科学技术大学共建）等多个国家级、省部级实验室平台。
广州健康院现有在职职工434人，拥有学科带头人44人，其中国家级人才计划入选者5人、国家杰出青年科学基金获得者3人、国家优秀青年科学基金获得者7人、国家高端外国专家引进计划15人。现有在学学生554人，其中博士生231人，硕士生298人，联合培养本科生25人。累计培养毕业研究生1001人。
广州健康院深入推进科教融合与协同育人，构建了完善的培养体系。拥有生物学、基础医学两个一级学科博士培养点，以及药物化学二级学科博士培养点；同时设有生物医学工程一级学科硕士培养点，材料与化工和生物与医药两个领域的工程硕士专业学位培养点，为高质量人才培养奠定坚实基础。与中国科学技术大学、吉林大学、兰州大学、广州医科大学等国内知名高校开展“共建系”“共建学院”“卓越班”等特色化教育合作；与新西兰奥克兰大学、香港中文大学等国（境）外顶尖高校建立了博士研究生联合培养机制。
广州健康院取得多项重大原创性突破。在干细胞机理和转化研究领域，率先提出EMT/MET细胞命运转变理论，研究成果获国家自然科学二等奖两项，以及“广东省自然科学奖”“中国生命科学十大进展”等荣誉。在大动物基因编辑领域，培育了一批人类疾病大动物模型、功能蛋白人源化模型、异种器官移植及异体器官再造猪模型，攻克了一系列突破性引领性技术难题，处于国际领先地位。在原创药物研发领域，自主研发抗白血病GZD824（耐立克）、非小细胞肺癌ASK120067、治疗阿尔兹海默症AD16等一系列1类新药，其中耐立克（奥雷巴替尼）已于2021年11月24日获批上市，打破了国外专利药的垄断，摆脱了国内耐药白血病无药可医的困境。利厄替尼片是具有自主知识产权、全新分子实体、活性显著的口服的第三代EGFR TKI，凭借独特的分子结构，显著提升透脑能力，有效对抗肺癌脑转移，为这类难治患者带来确切希望。
广州健康院积极拓展国际交流与合作。在新西兰开展的CAR-T细胞治疗淋巴瘤试验已进入临床II期，成为新西兰首个引进的CAR-T技术以及首个获批CAR-T临床试验；与莫里斯·威尔金斯研究中心联合研发的靶向抗肿瘤新药LX-132胶囊已获批启动临床I期试验。广州健康院迄今已举办了14届广州国际干细胞与再生医学论坛，吸引了包括诺贝尔奖获得者等学者到会作报告。
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